2018年11月27日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准首个TRK抑制剂Larotrectinib用于治疗NTRK基因融合的晚期实体瘤患者。“第一款与肿瘤类型无关的‘广谱抗癌药’”“治愈率高达75%”，很快涌现出的网络宣传，一时间使这款抗癌新药成了“神药”。记者多方求证发现，Larotrectinib的确是一款具有高度创新性的抗癌药物，但也有十分明确的适用范围，不少人有意无意地神化了这款抗癌新药。
“标题党。”针对此前的自媒体文章，肺癌靶向治疗领域知名专家、广东省人民医院吴一龙教授给出了言简意赅的评价。
吴一龙说，首先必须指出，缓解率并非治愈率，此前媒体解读称该药治愈率高达75%，是对肿瘤治疗的一种误读;通俗地讲，缓解是指肿瘤患者病情稳定，肿瘤有所缩小甚至消失。
根据美国FDA及拜耳公司官网发布的信息，Larotrectinib是美国FDA批准的首个“不区分肿瘤类型”的抗肿瘤化学药物。临床试验显示，其在成人和儿童多种类型的实体瘤中，总体缓解率为75%，其中22%完全缓解、53%部分缓解。但该药批准上市具有明确的适应证，用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。美国FDA基于该药物治疗肿瘤的总体缓解率和缓解持续时间，按照加速流程批准了此适应证。
美国斯隆·凯特琳癌症中心早期药物开发服务主任、Larotrectinib一项临床试验的全球研究负责人David Hyman博士通过拜耳官网表示，NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因子，被发现存在于成人和儿童多种类型的肿瘤中，其在肿瘤细胞系中可促进肿瘤细胞的增殖和存活。但需要指出的是，尽管存在于许多不同的肿瘤类型，但上述基因融合却是十分罕见的。
Larotrectinib是一种具有中枢神经系统活性的TRK抑制剂，可专门抑制相关蛋白，是为这种致癌驱动基因而量身定制的靶向药物。在支持此次获批的临床试验中，该药物在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤、婴儿纤维肉瘤等。
吴一龙表示，针对带有NTRK基因融合的癌症患者，该药物具有75%的缓解率，“只可惜，在所有癌症患者中，携带这个基因异常患者的比例只有1%~2%，如肺癌为0.2%~3%、结肠癌约为1%。它只是为很小众的一类基因突变患者找到了最合适的药物，且非一线治疗方案。”但吴一龙同时指出，NTRK基因融合在婴儿型纤维肉瘤中的发生率达91%以上，该药的出现具有重要意义。
简单讲，这款新药不需要考虑癌症的原发部位。上海瑞金医院肿瘤科主任张俊表示，肿瘤的治疗观念通常是异病异治，而这款药物却体现了异病同治的理念：即不同的肿瘤，只要携带NTRK特异性靶点突变，就可以使用这个药。
张俊表示，这款新药属于靶向治疗药物，肿瘤患者使用前需进行相关基因检测。他认为，异病同治在肿瘤治疗史上是一种理念的革新。但并不是所谓的“神药”一出来，就把所有肿瘤攻克了，其临床数据、疗效及相关副作用仍需进一步积累验证。